Проблемы, связанные с генной терапией зародышевых линий

Кажется, что наука о генной терапии, наконец, достигла совершеннолетия, поскольку эта мощная технология достигает точки, когда она может помочь людям с одними из самых сложных излечимых генетических заболеваний. Его одобрение для общего медицинского использования при ряде заболеваний кажется неизбежным. Фактически, Европейское общество лекарственных средств уже одобрило свой первый препарат для генной терапии.

Однако все примеры и испытания на сегодняшний день включают соматические препараты. клеточная терапия . То есть они изменяют только генетику клеток пациента, кроме зародышевой линии , сперматозоидов или яйцеклеток.

Зародышевые линии Проблемы генной терапии

Генная терапия клеток зародышевой линии вызывает множество споров, потому что любые изменения становятся наследуемыми (поскольку потомство получает измененную ДНК). Это позволяет, например, не только исправить генетический дефект, который вызывает синдром пузырчатого мальчика у пациента, но также навсегда устранить дефект в последующих поколениях этой семьи. Этот пример является относительно редким генетическим заболеванием, но существует множество других, например, болезнь Хантингтона или мышечная дистрофия Дюшенна, которые встречаются чаще и теоретически могут быть устранены в семьях, страдающих этими заболеваниями.

Хотя полное устранение болезни в семье является впечатляющим преимуществом, беспокойство заключается в том, что, если произойдет что-то непредвиденное (например, лейкемия, которая появилась у некоторых из первой группы детей, прошедших лечение для синдрома иммунодефицита с использованием подхода генной терапии) генетическая проблема передается нерожденным детям будущих поколений. Обеспокоенность по поводу распространения ошибок зародышевой линии или побочных эффектов генной терапии среди будущих поколений, безусловно, достаточно серьезна, чтобы отказаться от любого рассмотрения генной терапии зародышевой линии, но ошибки — не единственная проблема.

Генетические улучшения сейчас не вызывают беспокойства

Другая проблема заключается в том, что такого рода манипуляции могут открыть возможность вставки генов для обеспечения предполагаемых полезных характеристик, таких как повышенный интеллект, склонность к рост или даже определенный цвет глаз. Однако моральное беспокойство по поводу использования этой технологии для генетических улучшений не является непосредственным практическим вопросом, поскольку наука не имеет достаточно твердого понимания генетики, связанной с большинством таких сложных характеристик, чтобы сделать подходы генной терапии для изменения любого из них даже возможным. на данный момент.

Споры по поводу методов лечения зародышевой линии и научного метода

В конце 1990-х годов было много дискуссий относительно потенциала генной терапии зародышевой линии и связанных с ней этических проблем. На эту тему был опубликован ряд статей в журналах Nature и Journal of the National Cancer Institute.. Американская ассоциация развития науки даже организовала Форум по вмешательству в зародышевые клетки человека в 1997 году, на котором представители науки и религии, казалось, сосредоточили внимание на том, что следует или не следует делать, а не на фактическом состоянии науки на тот момент.

Интересно, однако, что в настоящее время мало обсуждается терапия зародышевой линии. Возможно, трагедия Джесси Гельсингера, который умер в результате тяжелой аллергической реакции во время испытания генной терапии в Пенсильванском университете в 1999 году, и непредвиденное развитие лейкемии у младенцев, лечившихся от иммунного расстройства в начале 2000-х годов, породили определенный уровень смирения и позволил лучше оценить тщательный контроль и осторожную экспериментальную процедуру.

В настоящее время, похоже, больше внимания уделяется получению надежных результатов и надежные процедуры, которые нужно использовать, а не выходить за рамки новых впечатляющих лекарств. Безусловно, будут получены поразительные результаты, но для получения практических и безопасных методов лечения необходимы многочисленные строгие, методические и зачастую утомительные научные исследования.

Возможности развития зародышевой линии в будущем. Терапия

Однако по мере прогресса в этой области и того, что генетические манипуляции человека станут более надежными, предсказуемыми и рутинными, вопрос о терапии зародышевой линии, безусловно, возникнет вновь. Многие уже проводят четкие разграничения и определяют, что допустимо, а что нет. Например, католическая церковь издала конкретные руководящие принципы по генной терапии, которые она считает целесообразными.

Немногие будут достаточно безрассудными, чтобы рассматривать испытания терапии зародышевой линии сегодня, учитывая наши текущие ограниченные возможности. понимание этой очень сложной процедуры. Хотя исследователи в Орегоне активно исследуют очень специализированную форму генной терапии зародышевой линии, которая просто изменяет ДНК, расположенную в митохондриях. Однако даже эта работа вызвала критику. Даже при гораздо лучшем понимании геномики и генетических манипуляций со времени первого теста генной терапии в 1990 году все еще остаются большие пробелы в понимании.

Вероятно, что со временем появятся веские причины для лечения зародышевой линии. Однако создание руководящих принципов о том, как следует регулировать применение генной терапии в будущем, будет основано только на предположениях. Мы можем только догадываться о наших будущих возможностях и знаниях. Реальная ситуация, когда она возникнет, будет иной и, вероятно, изменит как этическую, так и научную точки зрения..

Оцените статью
recture.ru
Добавить комментарий